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华中科技大学同济医院神经内科团队，15日在国际期刊《细胞》(Cell)上发表研究成果，证实一种CAR-T疗法——“自体靶向B细胞成熟抗原的嵌合抗原受体T细胞”，在治疗进展型多发性硬化病中具有安全性和有效性。

多发性硬化病是一种由免疫系统异常攻击中枢神经系统所导致的炎性脱髓鞘疾病，会引发髓鞘破裂与剥落，进而阻碍神经信号传导，造成肢体运动障碍、视力受损、感觉异常与认知衰退等多样化神经功能缺损。其中，进展型多发性硬化病以不可逆转的神经退化为特征，传统药物无法阻止其病程恶化发展。

据悉，CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法通过提取患者自身的T淋巴细胞，在体外进行基因编辑，增加靶向特异抗原的CAR作为引导，变成具有定向杀伤作用的CAR-T细胞。当CAR-T细胞回输到患者体内，自行扩增，作用于分泌异常抗体靶细胞，将其清除，从而缓解疾病进展。

此项研究中，华中科技大学同济医院神经内科教授王伟团队通过工作证实，进展型多发性硬化病患者在接受CAR-T疗法——“自体靶向B细胞成熟抗原的嵌合抗原受体T细胞”治疗后，不仅均未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征，未发生严重感染事件，而且致病性细胞谱系被清除，神经功能、中枢神经免疫微环境、中枢神经炎症均得到改善。

王伟表示，该研究不仅为进展型多发性硬化病提供了CAR-T治疗新范式，也进一步拓展了CAR-T疗法在神经免疫疾病中的应用场景，有望实现神经免疫疾病长期、深度缓解。