国产创新药为甲状腺眼病患者带来福音药效与国外同类药相当
是一种器官特异性自身免疫性疾病,是成人最常见的眼眶病之一。该病发病机制复杂,主要表现为眼球突出、眼睑退缩、复视、眼球运动障碍等,严重影响患者的视功能和生活质量。
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记者21日获悉,近年来,随着靶向创新药物发展,针对甲状腺眼病治疗有了新突破。由中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第九人民医院范先群团队作为组长单位(Leading PI)牵头开发的替妥尤单抗N01注射液(信必敏)在上海开出全国首张处方。这是中国目前唯一一款上市的、可使甲状腺突眼回退的药物。一位来自福州的甲状腺眼病患者接受了替妥尤单抗N01的输注治疗。
据悉,长期以来,中国甲状腺眼病的传统治疗方式主要依赖于糖皮质激素、眼眶放疗及手术等手段,但这些方法的疗效有限,且可能带来较大的副作用。上述患者在半年前检查出甲状腺眼病,随着病情逐渐加重,其突眼度已经达到20mm,属于中重度患者。她告诉记者:“之前了解到,国外有同类药,但费用太高了。这次医生告诉我中国也有了这款药物,第一时间就用上了。我对国产创新药很有信心,期待能有好的效果。”
本月14日,替妥尤单抗N01注射液获得国家药监局批准,用于治疗甲状腺眼病,目前该药已经全面上市,即将陆续进入各地医院或药房。此前,美国上市的替妥尤单抗一个疗程需要折合近300万元人民币的治疗费用。
上海九院眼科主任医师周慧芳强调:“甲状腺眼病属于难治性眼病,通常为轻度到中重度,约3%-5%的甲状腺眼病患者会发展至极重度,表现为威胁视力的角膜溃疡或压迫性视神经病变等。除了导致眼睛突出影响外观,还会影响视觉功能,比如会出现复视、重影,看东西一个变两个,还会导致视力下降,这是由于眼球后面组织增多,压迫视神经。严重的患者甚至会失明,给患者的身心健康带来巨大挑战。”
“目前,20岁-30岁年轻人因工作和生活压力大,TED发病率呈上升趋势;40岁-60岁中老年人,在门诊中的出现概率也增多。特别是更年期女性,患病后病情往往较重,容易发展为极重度。部分老年人对疾病早期治疗意识不足,就诊时病情常常已经很严重了。”周慧芳补充道。
据悉,范先群院士带领中国30多家医院的眼科、内分泌科及其他多学科专家,共同完成了从一期到三期的研究。一期研究主要验证药物安全性,结果显示其安全性良好。据介绍,目前,该药物达到了国际认可的主要终点——眼球回退。眼球缩回率达85.8%,与国外同类药80%以上的有效率基本相当。
“通过药物治疗,部分患者无需手术,眼球就能回退,这对患者来说获益最大。”周慧芳指出,“我们希望多数患者能通过副作用小的靶向治疗改善病情。”
在采访中,这位专家指出,甲状腺眼病有一定遗传倾向,高危人群包括甲状腺疾病患者及其家属。甲状腺眼病有一些典型症状需要引起注意。高危人群如果出现复视、眼皮露白(眼睑退缩,黑眼珠包不住,上下眼皮出现露白现象)、视力下降等症状,应尽快就医。(完)
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